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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

错标超低价保时捷下单后须交付吗？专家解读******

　　错标超低价保时捷下单后须交付吗

　　专家解读“乌龙”订单纠纷解决之道

　　□ 本报记者 陈磊 孙天骄

　　1月30日，位于宁夏回族自治区银川市的保时捷中心上线一辆轿车，标价12.4万元，引发大量消费者订购。截至当天晚上，该销售链接共有近600个预订单。随后，保时捷下架了这辆车并退回消费者订金。

　　次日，银川保时捷中心销售端表示，保时捷小程序上架的车辆实际库存为1台，首单用户购买成功后，后面下单的用户会自动判定为无效订单，48小时内退还押金。

　　2月1日，有媒体报道称，银川保时捷中心工作人员称该车没有卖给首个下单的人，而是像其他客户一样，打电话取得谅解。

　　此事引发社会热议。有不少网友评论称，按照诚信原则，商家既然提供了链接且客户下单了，那么就应该交付。

　　《法治日报》记者根据公开信息梳理发现，近年来，网络平台卖家错标商品价格(特别是卖家标价远低于实际价值的“乌龙”订单)的现象时有发生，由此引发诸多纠纷。

　　例如，2020年12月，某知名跨国企业中国官网商店发生错标价格事件，千元商品被标价一两百元，众多消费者涌入购买，商店发现问题后，取消了用户的订单。

　　2021年1月，某知名珠宝商的系统技术人员操作失误，将通过某电商平台销售的商品标价设置为远低于正常售价的价格，消费者购买后却遭该商家起诉。

　　中国人民大学商法研究所所长刘俊海在接受记者采访时分析称，对于商家错标商品价格现象，可以分两类情况看待：一类是因为工作人员或者营销系统技术故障导致错标商品价格；另一类是商家有意为之。

　　在刘俊海看来，上述两类情况的性质不一样，法律后果也不一样。如果商家是因为无心之过或技术故障，则首先需向消费者寻求谅解，特别是在消费者误以为价格很低而下单的情况下，给消费者带来不便，需要道歉并作出相应补偿；如果商家是为引流有意为之，消费者要求继续履行合同，则商家需严守契约精神。

　　对于实践中这种价格远低于实际价值的“乌龙”订单的法律效力，中国传媒大学文化产业管理学院文化法治研究中心副主任程科告诉记者，判断的关键在于分析商家在网购页面上显示的商品信息，对于消费者来说，到底是要约还是仅仅为要约邀请。

　　程科分析称，如果是要约，则消费者一旦下单完成，合同成立；如果是要约邀请，那么消费者的下单行为视为要约，商家依然保留了是否和消费者订立合同的最终决定权。根据民法典相关规定，立法者认为，在一般情况下购物网页的内容应该构成要约，相对人一旦成功下单，则合同成立。当然，立法者也认为，如果存在特别条款的约定，也仍然有将购物网页认定为要约邀请的可能。

　　北京天驰君泰律师事务所高级合伙人、北京律协消费者权益专业委员会副主任饶伟说，“乌龙”订单，即由于交易一方(卖方)对商品的价格、数量或其行为性质出现重大误解而产生的订单。一旦商家认为与消费者之间构成重大误解，作为商家而言，如果与买方不能协商处理解决，其可以依法行使撤销权，请求人民法院或者仲裁机构撤销该买卖合同。根据民法典规定，被撤销的民事法律行为自始没有法律效力。

　　在饶伟看来，就此社会热议事件来说，虽然商家在售价上的意思表示出现重大误解，但是商家小程序上关于车辆上架的行为构成要约，而消费者下单购买并支付款项的行为构成承诺，该买卖行为符合上述合同成立并生效的要件，因此在商家行使撤销权之前，该订单从法律上讲是有效的。

　　记者观察发现，“乌龙”订单发生后，许多商家往往选择立即下架商品。

　　对此，程科认为，商家自主下架商品没有问题，除非有证据表明商家有恶意通过低价吸引消费者的价格欺诈行为，否则商家发现“乌龙”订单后，自然可以通过自主下架避免进一步损失。

　　刘俊海同样认为商家可以自主下架“乌龙”订单商品，但需要补偿消费者因此造成的损失，这样更符合公平原则。

　　“问题在于，之前已经成功下单的消费者可否主张商家继续提供商品或服务。”程科说，如果认为购物页面构成要约，则消费者成功下单时合同成立，消费者可以持已经有效的合同主张按“乌龙”价格履行，此时商家无法拒绝，否则将构成违约。

　　“但商家有可能根据民法典关于重大误解的规定主张撤销合同，合同一旦被撤销，消费者无法再主张按‘乌龙’价格履行。与此同时，只有存在信赖利益损失的情形下，才可以向商家主张该部分损失。”程科说。

　　如果消费者坚持主张商家按“乌龙”价格履行交付义务而商家拒绝，消费者能否通过法律途径维权？

　　饶伟分析称，由前述所知，消费者可以主张商家按照“乌龙”价格履行交付义务，商家可以通过行使撤销权，依法请求法院或仲裁机构撤销买卖合同。如果商家自买卖合同成立之日起5年内不行使撤销权，或者虽然在合同成立之日起5年，但未在知道或者应当知道撤销事由之日起90日内行使撤销权，撤销权即消灭，则商家应当依照买卖合同约定履行义务。

　　“消费者在消费过程中应及时保留商品信息、付款信息等电子证据，避免在发生纠纷后因举证不能承担不利后果。如果买卖合同系因商家过错导致被撤销，作为消费者可以依法主张损害赔偿。”饶伟建议。

　　刘俊海提醒，商家通过网络平台销售商品，应该秉持对消费者的社会责任担当之心，基于防风险、树品牌、控成本、占市场的基本策略，胸怀对消费者的感恩之心，胸怀对法律的信仰之心，胸怀对风险的敬畏之心，慎独自律，避免错标商品价格的现象发生。

　　“不管出现‘乌龙’价格属于哪一种范畴，实际上都会对企业的商誉产生一定的消极影响，而且会对消费者的幸福感、获得感有一定伤害，影响消费者的体验，所以商家还是要记住一句话，金奖银奖不如消费者夸奖，金杯银杯不如消费者口碑，只有自觉地与广大消费者站在一起的企业，才是消费者友好型的企业，才能获得更多消费者的认可。”刘俊海说。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）